添加日期：2010年12月30日 阅读：1308
四氢生物蝶呤(BH4)缺乏症属于罕见病,一直没有有效的治疗药物,据了解,**治疗BH4缺乏症的药物获得国家食品药品监督管理局(SFDA )批准,不久将在中国上市。
四氢生物蝶呤(BH4)缺乏症是一种常染色体遗传性疾病,是迄今得以确认的5000—6000种人类的罕见病之一,BH4缺乏症主要会对人的神经系统造成损害。
中日友好医院儿科**沈明教授介绍说,如果该病在出生后得不到及时的诊断、发现和治疗,会严重损伤患儿的脑组织,使之出现智力低下、癫痫、运动功能障碍、肌张力异常、精神行为异常、身体散发鼠尿味等症状。
中华预防医学会儿童保健分会新生儿筛查学组副组长、北京大学第*医院儿科杨艳玲教授说,虽然BH4缺乏症已列入新生儿疾病筛查项目,但一直没有有效的治疗药物。
据悉,BH4缺乏症给众多的家庭带来了巨大的痛苦,长期以来,罕见病因为患病数量少,而其新药研发的成本同其他疾病一样高居不下,因而鲜有医药公司重视罕见病治疗药物的研发,默克雪兰诺引进的这一新药填补了国内空白。
责任编辑：陈江涛 WWW.1168.TV 2010-12-30 16:09:49
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